复旦儿科启动脊髓性肌萎缩症AAV基因治疗药物EXG001-307临床试验

近日，由复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001-307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验”项目正式启动。EXG001-307是一款以AAV为载体的基因疗法，有望一次给药长期有效，其作用原理及其用法，与诺华的Zolgensma相似，EXG001-307采用了创新的设计，目的在于降低对心脏和肝脏的副作用，利于更好发挥其治疗效果。

目前，国内已上市的脊髓性肌萎缩症靶向治疗药物两种，即反义寡核苷酸药物和小分子药物，基因替代治疗药物尚未在中国上市使用，且价格昂贵。由我国自主研发的EXG001-307是新一代治疗SMA的基因替代治疗药物，有望提供有效、安全且经济的新型治疗药物。

该临床试验项目集结了包括神经科、康复科、免疫科、心内科、肝病科、呼吸科、检验科、重症医学科、临床药学部、医务科等9个学科23名专家和4名研究护士。项目启动会对所有成员进行全面培训，包括研究方案、GCP培训，同时也讨论了项目实施细则和招募方案。本研究也将与美儿SMA关爱中心合作，积极开展受试者招募和筛选，以及SMA治疗研究的全程化管理。

复旦儿科SMA多学科团队也参加过小分子药物的国际多中心的研究，由此锻造了一支具备国际临床研究水平和能力的团队。同时在国内牵头成立中国SMA诊治中心联盟，覆盖全国74家医疗机构，大力推进我国SMA多学科管理与合作交流；积极致力于推动SMA靶向治疗药物在国内的上市后临床研究。

复旦大学附属儿科医院院长黄国英教表示，这个项目具有里程碑的意义，预祝项目PI王艺教授的带领下，在MTD团队的通力合作下，成功开展！

作者：李晨琰

编辑：李晨琰

责任编辑：姜澎

图片来源：院方供图

内容来源：

1、文汇报

2、公众号“细胞与基因治疗领域”

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